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治疗镰状红细胞病新药voxelotor

DOI：

中文关键词: Voxelotor 镰状细胞病药理学药动学临床试验药品不良反应药物相互作用

英文关键词:

基金项目:

作者	单位
朱慧东白秋江李庚	南京大学医学院附属泰康仙林鼓楼医院

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中文摘要:

摘要：镰状细胞病（SCD）是一种由β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病,受损的红细胞阻塞毛细血管并发生溶血,贫血、组织缺血、痛性血管闭塞危象（VOC）、血管损伤和器官损伤。Voxelotor为镰状血红蛋白（HbS）聚合抑制药,通过调节血红蛋白对氧的亲和力,从而抑制HbS聚合,改善溶血性贫血和血管阻塞的下游不良反应来治疗SCD。临床试验显示voxelotor治疗SCD安全、有效,不良反应轻微。本文就其药理作用、药动学、临床试验、不良反应及药物相互作用进行综述。

英文摘要:

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